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近年来，一个古老的天然代谢物正以惊人的速度走入现代医学的前沿。从顶级学术期刊《细胞》上的抗衰里程碑研究，到获批进入临床III期试验的新型药物，甜菜碱（Betaine）正展现出从实验室到临床的广阔应用潜力。以下从多个医疗维度，梳理甜菜碱在临床研究中的最新进展。
肝脏疾病是甜菜碱医疗应用研究最为集中的领域之一。代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD）是全球最常见的慢性肝病之一，体重下降虽可逆转肝损伤，但多数患者难以坚持。目前仍缺乏安全有效的药物治疗方案，而甜菜碱正逐渐成为这一空白的有力填补者。
最早的临床证据来自一项高剂量研究：非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者每日服用20克甜菜碱，持续12个月后，不仅丙氨酸转氨酶（ALT）和天冬氨酸转氨酶（AST）水平显著下降，肝脏脂肪变性、炎症和纤维化程度也得到明显改善。动物实验同时证实，甜菜碱可改善肥胖相关脂肪肝及胰岛素抵抗-3。
剂量优化的探索：为进一步明确最低有效剂量，研究者开展了三个前瞻性、非盲的初步试验，纳入临床诊断MASLD且ALT升高的患者。结果显示，每日2克、4克、8克甜菜碱连续服用12至24周后，ALT、AST、细胞角蛋白18和MASEF评分均显著降低；然而每日1克组未观察到上述变化。值得注意的是，约35%的参与者报告了轻度、短暂的胃肠道不适，但整体安全性良好-3。
机制层面的突破：2025年12月发表于《The FASEB Journal》的研究揭示了甜菜碱保护肝脏的深层机制。在高脂饮食诱导的小鼠MASLD模型中，甜菜碱显著减轻了肝脏脂肪变性，并有效降低了脂质过氧化和铁积累。机制研究表明，甜菜碱通过激活Nrf2/GPX4通路抑制铁死亡，从而发挥保肝作用——这一发现为MASLD的治疗提供了全新的分子靶点-19。
全球范围内的重要临床推进：2026年1月更新的II期临床试验（NCT07276204）由美国南加州研究教育研究所主导，计划入组70名血清学诊断为MASH且ALT≥50U/L的患者，每日口服2克甜菜碱或安慰剂持续24周，治疗结束后仍随访24周，总研究时长约1年。主要终点是通过NIS2+™评分评估高风险MASH的消退情况，次要终点包括MRI-PDFF评估肝脂肪变减轻程度-2。此外，2025年3月发表于《Frontiers in Nutrition》的系统综述进一步揭示，甜菜碱不仅作为甲基供体发挥作用，还能通过调节肠道菌群、维持肠道屏障完整性，通过“肠-肝轴”的多靶点机制延缓MASLD和酒精相关性肝病的进展-21。
甜菜碱在心血管领域的应用，核心机制在于其甲基供体功能——同型半胱氨酸的“清道夫”角色。
同型半胱氨酸（Hcy）是一种危险的代谢中间产物，当其水平过高时，会加速动脉内皮的斑块形成，增加心血管疾病风险。甜菜碱通过甜菜碱-同型半胱氨酸甲基转移酶（BHMT）的催化作用，将其一个甲基“捐赠”给同型半胱氨酸，将其还原为蛋氨酸，从而有效降低血液中Hcy的浓度-56。
2023版《中国居民膳食营养素参考摄入量》已首次将甜菜碱纳入膳食推荐名单，并明确其每日特定建议值为1.5克，摄入量上限不超过4克-56。一项荟萃分析表明，每日服用约4克甜菜碱持续6周，可显著降低同型半胱氨酸水平-。
在临床试验层面，国内无水甜菜碱散剂的III期验证性临床试验（登记号CTR20253844）已于2025年9月正式启动，由北京大学第一医院承担，适应症为遗传性同型半胱氨酸血症——这是一类因基因突变导致的代谢疾病。试验设计为每日总剂量100mg/kg，分2次给药，用药时程16周，主要终点为第16周末血液Hcy较基线的变化值-11-17。该试验的推进意味着甜菜碱在代谢性心血管疾病领域正从膳食补充走向正式药物开发。
此外，2025年6月发表于《Journal of Hypertension》的研究发现，甜菜碱可通过上调内皮型一氧化氮合酶（eNOS）/一氧化氮信号通路，保护脑微血管内皮并改善高血压诱导的认知功能障碍，进一步拓展了其在高血压相关脑血管疾病中的潜在应用价值-29。
阿尔茨海默病等神经退行性疾病发病率逐年攀升，甜菜碱的神经保护作用正成为研究热点。
铁死亡通路的新机制：2026年2月发表于《Journal of Neuroimmunology》的研究发现，甜菜碱通过激活Nrf2信号通路抑制铁死亡，有效减轻谷氨酸损伤的SH-SY5Y神经母细胞瘤细胞中的神经元损伤。分子对接实验验证了甜菜碱与Nrf2之间存在高亲和力结合，预示甜菜碱有望成为针对阿尔茨海默病中由铁死亡驱动的神经退行性变的潜在治疗候选物-35。
肠-脑轴的认知保护：青岛农业大学邓阳教授团队的研究系统阐明了甜菜碱改善衰老相关认知衰退的“菌群-代谢物-脑”轴机制。在D-半乳糖诱导的衰老小鼠模型中，甜菜碱处理后Morris水迷宫试验显示逃避潜伏期和游泳距离显著缩短，平台穿越频率和目标象限停留时间比例显著增加。进一步研究发现，甜菜碱可增加肠道有益菌丰度，提高短链脂肪酸（SCFAs）水平，同时降低脑内氧化应激标志物和促炎因子，保护海马神经元结构完整性。值得注意的是，发酵藜麦中的甜菜碱效果优于纯甜菜碱，提示藜麦中的多酚、多糖及乳酸菌代谢产物具有协同增效作用。
NMDA受体的双向调节新视角：最新的神经科学研究还揭示，甜菜碱可作为NMDA受体的双向调节因子，根据大脑环境的实际需求对神经受体进行精细调节，为神经相关疾病的治疗提供了全新思路-。口服甜菜碱可显著改善老年机体的代谢功能与认知功能，为行动不便、无法充分运动的人群提供了安全可行的抗衰新方案-。
肾脏不仅是运动效应的关键应答器官，也是甜菜碱代谢的核心场所。
2025年6月发表于《细胞》杂志的重磅研究中，首都医科大学宣武医院王思研究员团队联合中科院动物研究所团队，历时六年首次系统解析了运动延缓衰老的分子机制。研究团队招募健康志愿者开展严格的三阶段自身对照试验，发现长期规律运动可显著上调肾脏甜菜碱水平，而甜菜碱的合成依赖于线粒体胆碱的两步氧化代谢，胆碱脱氢酶（CHDH）作为关键限速酶在运动小鼠肾脏中被诱导表达-41-42。
机制层面，甜菜碱直接结合并抑制天然免疫激酶TBK1，阻断其介导的IRF3和NF-κB信号通路的磷酸化，从而减少炎症因子的释放，降低细胞衰老标志物。老年小鼠口服干预实验表明，甜菜碱可延长健康寿命并显著改善五大功能指标：代谢能力增强、肾功能提升、运动协调性改善、抑郁样行为减少及认知能力提高。体外实验进一步证实，以运动诱导剂量的甜菜碱处理多种人类衰老细胞（肾上皮细胞、血管内皮细胞、间充质基质细胞、巨噬细胞），可显著改善其衰老表型-。
这一系列发现将甜菜碱确立为首个机制明确的内源性“运动模拟物”，为无法耐受高强度运动的老年人、体弱者及慢性病患者提供了一种有前景的替代干预策略-41。
甜菜碱在男性生殖健康领域的研究为少弱精子症的治疗带来了新希望。2026年2月发表于《中国现代应用药学》的研究，探究了甜菜碱通过调控Bcl-2、Pi3k、Akt系列基因甲基化改善少弱精子症的作用机制。动物实验显示，在雷公藤多苷诱导的大鼠模型中，甜菜碱干预后睾丸组织病理结构明显改善，血清睾酮水平升高，睾丸组织中Caspase-3、BCL-2、PI3K和AKT的表达水平得到正向调节。该研究为甜菜碱作为辅助生殖治疗的潜在药物提供了理论基础-1。
从甜菜制糖工业的副产品，到今日登上《细胞》的抗衰明星，甜菜碱正以多重分子机制重塑其在现代医学中的定位：
甲基供体机制（同型半胱氨酸代谢，迄今最成熟的临床应用）；
抗炎机制（靶向TBK1通路，新近揭示的核心抗衰机制）；
抗氧化机制（Nrf2通路激活，对抗铁死亡、保护肝脏与神经细胞）；
肠-肝轴/肠-脑轴调控机制（调节菌群-代谢物-器官互作网络）。
全球范围内，甜菜碱的III期临床试验正在推进，其以口服形式展现的良好安全性和多靶点药理特性，使其在肝脏疾病、心血管疾病、神经系统疾病、代谢疾病及生殖健康领域均展现出广阔前景。展望未来，随着从临床试验到真实世界应用的转化推进，甜菜碱有望从膳食补充剂跨越至正式药物行列，为多种与衰老和代谢紊乱相关的慢性疾病提供创新治疗策略。
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